Вверх

Генная терапия лечит спинальную мышечную атрофию у ребенка

Американские исследователи сообщают об успехе генной терапии в деле лечения спинальной мышечной атрофии у детей. Эта страшная болезнь лишает малышей возможности двигаться, глотать и со временем дышать.

Самая первая попытка применения генной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии привела к тому, что пораженные этим неизлечимым недугом дети начали садиться, двигаться, а некоторые из них даже встали на ноги, как сообщили исследователи. Всего 15 малышей со спинальной мышечной атрофией получили экспериментальную генную терапию, однако результаты этого исследования уже называют многообещающим, хотя они и являются предварительными. В ходе генной терапии учёные заменяют дефективный ген в первые несколько месяцев жизни ребёнка ещё до того, как эта болезнь уничтожит многие ключевые нервные клетки.

Авторы исследования подчеркивают, что эти 15 малышей, которые прошли через лечение, по всем прогнозам должны были давно умереть, однако их состояние продолжает улучшаться. Необходимо проводить новые исследования для доказательства эффективности генной терапии в деле лечения спинальной мышечной атрофии, а также ее безопасности. Кроме того, ученые пока не знают, насколько долго продлится эффект замены гена, который задействуется в этой процедуре.

Спинальная мышечная атрофия наблюдается у одного ребёнка на каждые 10 тысяч, и наиболее тяжелая ее разновидность первого типа, как правило, лишает малыша надежды встретить второй день рождения. На свет такие дети рождаются абсолютно нормальными, но их состояние очень быстро ухудшается. Исследование показало, что лишь 8% жертв спинальной мышечной атрофии первого типа доживают до 20 месяцев без использования искусственной вентиляции легких. Болезнь неизлечима, а первое в истории лекарство было одобрено в декабре прошлого года. Это лекарство под названием спинраза, которое требует инъекций в позвоночник через каждые несколько месяцев. Новая генная терапия представляет собой попытку вылечить болезнь за один раз.

Источник текста и фото: medikforum.ru
  • Растущая популярность средств для стимуляции потенции настораживает врачей. На страницах The Sun выступил глава кафедры фармации в Университете штата Коннектикут Майкл Уайт, рассказавший о том, чем могут быть опасны такие добавки.

  • Дети женщин, куривших во время беременности, имеют повышенный риск ожирения, выяснили ученые из Медицинского колледжа Кентукки. Исследование было опубликовано в журнале Experimental Physiology.

  • Страдающие от астмы дети демонстрируют значительно меньше симптомов своей болезни, если они проживают в пешей доступности от парков. К такому выводу пришли американские ученые.

  • Младенцы в последние недели беременности толкаются в животе у матери для того, чтобы развивать области мозга, которые отвечают за осязание и за ощущение окружающего пространства. Ранее подобное поведение ученые замечали только у животных.

  • Родителям, у которых уже есть ребенок с аутизмом или синдромом дефицита внимания и гиперактивности (СДВГ), обязательно нужно следить, не появятся ли симптомы обоих этих расстройств у младших детей, предупреждают американские исследователи.

  • По мнению ученых, содержание витамина ниже 20,4 нмоль/литр в крови может привести к патологии. Команда ученых из Дании и Австралии выяснила, что низкое содержание витамина из группы D в крови при рождении ассоциируется с повышенными шансами развития шизофрении позднее в жизни.

  • Секс приносит не только много положительных эмоций, но и пользу для здоровья: понижает уровень кортизола (гормон стресса), приводит в норму давление, улучшает продуктивность. Что произойдет с нашим телом, если лишить его секса?

  • Про "главный" мужской гормон тестостерон слышали многие. А вот про то, что он не только присутствует и в женском организме, но и играет важную роль, знает уже гораздо меньше людей. При этом гораздо большее внимание уделяется повышенному содержанию тестостерона.

  • Нерегулярный менструальный цикл, высыпания на коже, излишнее оволосение (гирсутизм), лишний вес, чрезмерная жирность кожи и угри – все эти симптомы может провоцировать поликистоз. Причем очень часто женщина даже не догадывается, что у нее синдром поликистозных яичников.

  • Известно, что дурные привычки и ожирение, нездоровое питание и стресс у родителей отрицательно сказываются на здоровье будущего потомства. Но команда Кристин Стэнфорд (Kristin Stanford) из Университета штата Огайо показала, что на него можно повлиять и в лучшую сторону.

  • Исследователи из Ланкастерского университета проанализировали информацию о жизни и здоровье более 18 тысяч британских детей, родившихся в период с 2000 по 2002 год, и заключили, что грязный воздух может вносить свою лепту в развитие умственной отсталости.

  • В своих новых рекомендациях, выпущенных накануне сезона массовой закупки праздничных подарков, эксперты Американской академии педиатрии (AAP) настоятельно призвали родителей, что называется, вернуться к истокам, и дарить детям старые добрые игрушки, которые можно трогать.

  • Не соблюдающие супружескую верность партнеры, отношения которых из-за этого разрушаются, в три раза чаще изменяют своим будущим спутникам жизни, как показало исследование. Таким образом, один раз изменившие люди обязательно изменят снова.

  • Такие имена давали из желания защитить детей! На Руси были распространены имена-обереги, которые, по представлениям древних славян, призваны были спасать ребенка от сглаза и порчи, направлять по ложному следу злые силы, способные навредить новорожденному.

  • Сегодня речь пойдет о пище, способствующей снижению уровня тестостерона в мужском организме. Дорогое мужчины, дело ваше, следовать рекомендациям диетологов или нет, но, по крайней мере, лучше «знать врага в лицо».

  • Как распознать, встречаетесь ли вы с нарциссом? Психологи назвали 5 предупреждающих знаков, который покажут истинный характер самовлюбленного мужчины.

  • Датчанка умерла от болезни, которой заразилась от плода при беременности. При этом беременность женщины имела место 53 года назад. Об этом удивительном случае рассказал Journal of Neuropathology & Experimental Neurology.

  • Как отмечают эксперты, существуют продукты, о которых нельзя подумать, что они могут быть связаны с интимной сферой, - тем не менее, они влияют на нее. К примеру, на сексуальное влечение может повлиять даже обычная вода.

  • Витамин A является жирорастворимым питательным веществом, которое играет жизненно важную роль в нашем организме. Он естественным образом присутствует в потребляемых нами пищевых продуктах, а также может приниматься в форме добавки.

  • Основные симптомы диабета второго типа хорошо известны. Британские врачи назвали еще один признак этой болезни, относящийся к интимной зоне тела, который не следует игнорировать.

  • Психологи пришли к выводу о том, что представители сильного пола с бородами являются более привлекательными. По крайней мере, по мнению нескольких тысяч женщин, принявших участие в исследовании.

  • Подавление может быть нескольких типов. Чаще всего это происходит абсолютно неосознанно. Женщина думает, что пытается исправить своего избранника, помогает стать ему лучше, а на самом деле подавляет его личность.

  • Если мужчины хотят стать отцами, то им необходимо начать заниматься этим вопросом до 35 лет. Исследование показало, что только в этом случае можно существенно снизить риск появления у малышей родовых дефектов или преждевременных родов.

  • Глобальное потепление представляет значительную опасность для мужской фертильности, как предупреждают ученые. Они выяснили, что тепловые волны рождают серьезный и длительный ущерб сперматозоидов.

  • Проведенное учеными из Университета Питтсбурга исследование показало, что активное лечение проблем со сном снижает риск падений. Ученые выяснили, что невысыпающимся женщинам лучше обращаться к услугам специалистов.

  • Австралийские ученые нашли простой способ защитить беременных женщин от риска появления на свет недоношенных детей, сообщило издание Daily Mail. Специалисты выяснили, что предотвратить преждевременные роды помогает рыбий жир.

  • Грэм и Джанет Уолтоны больше всего на свете мечтали стать родителями. На протяжении нескольких лет они пытались завести ребенка, но, к сожалению, результата не было. Влюбленные не собирались сдаваться – они решили попробовать вспомогательную репродуктивную технологию.

  • Согласно данным исследования, опубликованным в журнале Journal of Health and Social Behavior, замужество может подрывать здоровье женщин. Исследователи из Университета штата Огайо установили: в гетеросексуальных парах женщины не получают должной поддержки от своих партнеров.

  • Американские ученые пришли к заключению о том, что дети зачастую наследуют материнский сценарий сексуальной активности: чем более активными были матери, тем более высокой сексуальной активностью будет отличаться их потомство.

  • Секс составляет важную и приятную часть нашей жизни, но иногда нам просто не хватает сил и энергии в постели. Эксперты назвали 5 удивительных напитков, которые повышают уровень данной энергии.

  • Программы ЭКО с донорскими яйцеклетками получают все более широкое распространение. Эта технология дает возможность стать матерями женщинам, чей овариальный резерв истощен, или яйцеклетки не пригодны для зачатия.

  • Исследование, проведенное в Индии, показало, что ссоры с партнером по совместной жизни могут идти на пользу отношениям, и даже не опасно, если, например, супруги ссорятся с периодичностью раз в неделю.