Вверх

Генная терапия лечит спинальную мышечную атрофию у ребенка

Американские исследователи сообщают об успехе генной терапии в деле лечения спинальной мышечной атрофии у детей. Эта страшная болезнь лишает малышей возможности двигаться, глотать и со временем дышать.

Самая первая попытка применения генной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии привела к тому, что пораженные этим неизлечимым недугом дети начали садиться, двигаться, а некоторые из них даже встали на ноги, как сообщили исследователи. Всего 15 малышей со спинальной мышечной атрофией получили экспериментальную генную терапию, однако результаты этого исследования уже называют многообещающим, хотя они и являются предварительными. В ходе генной терапии учёные заменяют дефективный ген в первые несколько месяцев жизни ребёнка ещё до того, как эта болезнь уничтожит многие ключевые нервные клетки.

Авторы исследования подчеркивают, что эти 15 малышей, которые прошли через лечение, по всем прогнозам должны были давно умереть, однако их состояние продолжает улучшаться. Необходимо проводить новые исследования для доказательства эффективности генной терапии в деле лечения спинальной мышечной атрофии, а также ее безопасности. Кроме того, ученые пока не знают, насколько долго продлится эффект замены гена, который задействуется в этой процедуре.

Спинальная мышечная атрофия наблюдается у одного ребёнка на каждые 10 тысяч, и наиболее тяжелая ее разновидность первого типа, как правило, лишает малыша надежды встретить второй день рождения. На свет такие дети рождаются абсолютно нормальными, но их состояние очень быстро ухудшается. Исследование показало, что лишь 8% жертв спинальной мышечной атрофии первого типа доживают до 20 месяцев без использования искусственной вентиляции легких. Болезнь неизлечима, а первое в истории лекарство было одобрено в декабре прошлого года. Это лекарство под названием спинраза, которое требует инъекций в позвоночник через каждые несколько месяцев. Новая генная терапия представляет собой попытку вылечить болезнь за один раз.

Источник текста и фото: medikforum.ru